Il farmacista del SSN è una figura trasversale nel percorso di cura del paziente anche nel campo delle malattie rare. Le innovazioni terapeutiche nell’ambito dell’emofilia rappresentano un’opportunità per il SSN. Diventa pertanto imprescindibile in questo quadro in forte evoluzione il contributo del farmacista ospedaliero e dei servizi farmaceutici territoriali per garantire appropriatezza, delle terapie e sostenibilità delle innovazioni con l’obiettivo ultimo di generare valore per il sistema complessivo. Il farmacista ospedaliero ricopre altresì un ruolo importante anche nel monitoraggio dell’aderenza alla terapia. Il passaggio da soluzioni terapeutiche ad emivita standard a quello prolungato garantisce infatti la riduzione del numero di somministrazioni e un miglioramento dell’aderenza terapeutica. In questo contesto anche il clinico ricopre un ruolo importante, lavorando in sinergia con il farmacista ospedaliero nella gestione multidisciplinare del paziente, con particolare attenzione al tema della scelta del farmaco, monitoraggio dell’aderenza e opportune implicazioni sia lato clinico che farmacoeconomico. Modelli socio-sanitari inclusivi e percorsi assistenziali di qualità con collaborazioni autentiche e trasversali favoriscono modelli organizzativi e gestionali efficaci anche in un’ottica di ottimizzazione dell’accesso ai farmaci e un percorso patente centred. Inoltre, le valutazioni economiche sono uno strumento per definire il valore di un medicinale in termini di costo-opportunità, dal punto di vista del paziente, del SSN e della società nel suo complesso. Per l'emofilia esistono diverse opzioni terapeutiche, che vanno valutate da medici esperti in grado di individuare quelle più appropriate per il singolo paziente. Una mancata personalizzazione della cura si traduce in una minore efficacia terapeutica e va di conseguenza a incidere negativamente anche sui costi del Servizio Sanitario Nazionale, ma soprattutto sulla qualità di vita degli emofilici. Le valutazioni economiche complete devono considerare non solo il costo puro del farmaco ma anche il costo terapia comprensivo dei costi legati alla gestione degli eventi avversi. Nelle valutazioni circa la sostenibilità delle terapie risulta altresì importante considerare il costo terapia annuo che ricopre un ruolo importante nella scelta. Il corso darà strumenti di farmacoeconomia per le valutazioni in ambito ematologico.